Показать меню
22 июл 10:32Политика

Клиническое исследование подтверждает эффективность генной терапии гемофилии

Клиническое исследование подтверждает эффективность генной терапии гемофилии

Исследователи обнаружили, что одна инъекция препарата генной терапии FLT180a избавила пациентов с гемофилией от необходимости еженедельно вводить себе факторы свертывания крови. Исследование проводилось экспертами из Университетского колледжа Лондона (UCL), больницы Royal Free в Лондоне и биотехнологической компании Freeline Therapeutics.

В испытаниях участвовали пациенты с гемофилией B. Это наследуемая болезнь, вызывается мутацией в гене, который отвечает за синтез одного из белков, связанных со свертыванием крови, так называемого «фактора свертывания IX». В зарубежной литературе она иногда называется Christmas disease, так как первого пациента, у которого было описано данное заболевание, звали Стивен Кристмас, а опубликовали описание в рождественском номере «Британского медицинского журнала». Гемофилия B — вторая по распространенности разновидность гемофилии, она встречается у 20 % гемофиликов и уступает только гемофилии A. Различие этих двух болезней было обнаружено лишь в 1952 году. Именно гемофилия B была у потомков королевы Виктории — представителей правящих династий Германии, Испании и России, включая цесаревича Алексея Романова. Замена лишь одного нуклеотида в гене приводила к тому, что молекулы фактора свертывания IX получались неправильной формы и не могли нормально выполнять свои функции.

FLT180a представляет собой генную терапию на основе специальным образом модифицированного аденоассоциированного вируса, приспособленного для эффективного проникновения в клетки печени и содержащего генетический материал, который обеспечивает синтез фактора свертывания IX. В ходе 26-недельного исследования специалисты обнаружили, что однократное введение о организм FLT180a приводит к устойчивой выработке белка печенью у девяти из десяти пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией. Это устранило необходимость в регулярных инъекциях фактора IX, к которым эти пациенты вынуждены были прибегать ранее.

Ведущий автор исследования, профессор Пратима Чоудари (Pratima Chowdary) из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, говорит: «Избавление пациентов с гемофилией от необходимости регулярно вводить себе недостающий белок — важный шаг в улучшении качества их жизни. Долгосрочное последующее исследование будет посвящено контролю устойчивости пациентов к экспрессии [фактора IX] и наблюдению за отдаленными эффектами».

Результаты исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

По материалам: polit
Добавить комментарий
Ваше Имя:
Ваш E-Mail:
Введите два слова, показанных на изображении: *
Лента новостей
Экстракт родиолы розовой снизил уровень сахара в крови у мышей09:16На дне реки в городе Любек нашли остатки ганзейского торгового судна XVII века14:16Китай обогнал США по количеству публикаций научных исследований12:16В горах Танзании открыт новый вид орхидей10:32В США и Европе начинаются крупные клинические испытания вакцины против болезни Лайма14:48Открыт новый вид гигантских глубоководных изопод13:32Почувствуйте себя владельцем игорного заведения11:30Преимущества пластиковых окон от производителя компании "Окна БНВ"11:25Обучение собственных сотрудников для оптимизации расходов на продвижение11:20Бражник мертвая голова не сбивается с курса даже при ветровых помехах10:16Новая вакцина защитит от коронавируса и гриппа14:48Эффективность усвоения лекарств зависит от положения тела14:32Новый фермент поможет очистить фрукты от распространенного грибкового токсина12:00Редкий вид колибри был встречен в первый раз за тринадцать лет10:00Вулкан на островах Тонга выбросил в атмосферу рекордное количество водяного пара11:32В Турции найден античный рельеф с изображением гибели Актеона09:16Последняя из салемских ведьм оправдана спустя 329 лет после осуждения16:16В Италии археологи обнаружили сделанные из бронзы человеческие органы12:48
Популярные новости