Показать меню
22 июл 10:32Политика

Клиническое исследование подтверждает эффективность генной терапии гемофилии

Клиническое исследование подтверждает эффективность генной терапии гемофилии

Исследователи обнаружили, что одна инъекция препарата генной терапии FLT180a избавила пациентов с гемофилией от необходимости еженедельно вводить себе факторы свертывания крови. Исследование проводилось экспертами из Университетского колледжа Лондона (UCL), больницы Royal Free в Лондоне и биотехнологической компании Freeline Therapeutics.

В испытаниях участвовали пациенты с гемофилией B. Это наследуемая болезнь, вызывается мутацией в гене, который отвечает за синтез одного из белков, связанных со свертыванием крови, так называемого «фактора свертывания IX». В зарубежной литературе она иногда называется Christmas disease, так как первого пациента, у которого было описано данное заболевание, звали Стивен Кристмас, а опубликовали описание в рождественском номере «Британского медицинского журнала». Гемофилия B — вторая по распространенности разновидность гемофилии, она встречается у 20 % гемофиликов и уступает только гемофилии A. Различие этих двух болезней было обнаружено лишь в 1952 году. Именно гемофилия B была у потомков королевы Виктории — представителей правящих династий Германии, Испании и России, включая цесаревича Алексея Романова. Замена лишь одного нуклеотида в гене приводила к тому, что молекулы фактора свертывания IX получались неправильной формы и не могли нормально выполнять свои функции.

FLT180a представляет собой генную терапию на основе специальным образом модифицированного аденоассоциированного вируса, приспособленного для эффективного проникновения в клетки печени и содержащего генетический материал, который обеспечивает синтез фактора свертывания IX. В ходе 26-недельного исследования специалисты обнаружили, что однократное введение о организм FLT180a приводит к устойчивой выработке белка печенью у девяти из десяти пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией. Это устранило необходимость в регулярных инъекциях фактора IX, к которым эти пациенты вынуждены были прибегать ранее.

Ведущий автор исследования, профессор Пратима Чоудари (Pratima Chowdary) из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, говорит: «Избавление пациентов с гемофилией от необходимости регулярно вводить себе недостающий белок — важный шаг в улучшении качества их жизни. Долгосрочное последующее исследование будет посвящено контролю устойчивости пациентов к экспрессии [фактора IX] и наблюдению за отдаленными эффектами».

Результаты исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

По материалам: polit
Добавить комментарий
Ваше Имя:
Ваш E-Mail:
Введите два слова, показанных на изображении: *
Лента новостей
Преподаватели и студенты Петербурга и Волгограда приняли участие в творческой музыкальной лаборатории21:33Музыкальный подарок к Международному дню музыки от Leo Classics18:30Банк Синара: за лето средний чек на маркетплейсах вырос на 20%, а число платежей через СБП сократилось вдвое21:07Бизнес-миссия Кластера судостроения: новые горизонты и возможности20:05Судостроение в Калининграде: ключевые игроки на выставке в Санкт-Петербурге20:00Интерес к апартаментам в Петербурге вырос после завершения льготной ипотеки23:56Эстетика и история в каждом изделии: коллекция фарфора госпожи Батуриной19:54Конкурс экологических проектов в Мытищах привлек почти 150 участников00:05Всё о шинах: от выбора до замены с KAMA TYRES21:20Эксперты поделились мнением о каталоге «Война и мир в русском фарфоре из собрания Е. Н. Батуриной»11:06Hopper IT расскажет, как внедрить техподдержку и избежать ошибок20:47Секреты выгодных предложений: где искать скидки на квартиры?20:34Борщ, окрошка или том ям: какие супы россияне выбирали этим летом19:13Игорь Ларионов стал новым амбассадором Лошадиной силы16:26Подъемный кран вместо поста: нестандартный подход к рекламе20:15Почему летние шины не подходят для зимы: объясняют специалисты KAMA TYRES19:51Перспективы трудоустройства: что важно знать молодежи Ставрополья18:16Символ подвижничества: «Ивановка» как культурный маяк России10:35